Lanadelumab wykazuje wysoką skuteczność w zmniejszaniu częstości napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z ciężkim HAE w warunkach codziennej praktyki klinicznej
Aleksandra Kucharczyk1, Grzegorz Porębski2, Michał Rząd1, Katarzyna Grzela3, Aldona Juchacz4, Marcin Kurowski5, Krzysztof Kuziemski6, Mateusz Łukaszyk7, Tomasz Matuszewski1, Małgorzata Pawlukiewicz8, Robert Pawłowicz9, Małgorzata Sokołowska10, Marcin Stobiecki2, Maria Tomasiak-Łozowska11, Ewa Trębas-Pietraś12, Marta Tykwińska13, Magdalena Zakrzewska14, Anna Zelent15, Mieczysław Walczak16, Karina Jahnz-Różyk1
Affiliacja i adres do korespondencjiWprowadzenie i cel: Ocena skuteczności lanadelumabu w zapobieganiu napadom obrzęku naczynioruchowego (hereditary angioedema, HAE) u pacjentów z ciężkim HAE z powodu niedoboru inhibitora C1 w Polsce oraz analiza opisowa tej grupy pacjentów. Materiał i metody: Retrospektywna analiza pacjentów leczonych lanadelumabem w Polsce. Wykorzystano dane z elektronicznej bazy danych Narodowego Funduszu Zdrowia, zebrane z 15 ośrodków HAE. Tylko pacjenci z ciężkim przebiegiem HAE (co najmniej 12 ciężkich – brzusznych, gardła lub krtani – ataków HAE w ciągu 6 miesięcy, wymagających leków na żądanie) rozpoczęli leczenie. Pacjenci otrzymywali lanadelumab w dawce 300 mg co 2 tygodnie. Skuteczność terapii oceniano po 6 miesiącach. Wyniki: Leczenie lanadelumabem rozpoczęło 43 pacjentów (grupa B). 20 z nich osiągnęło punkt kontrolny po 6 miesiącach (grupa A). Średnia wieku wyniosła 44 lata. Większość (76,7%) stanowiły kobiety, a 79% miało rodzinną historię HAE. Większość pacjentów (95,3%) miała rozpoznane HAE-1. Średnio w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia pacjenci z grupy A doświadczyli 19,7 (95-procentowy przedział ufności, 95% confidence interval, CI: 16,06–23,33) ciężkiego napadu HAE. W ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia leczenia liczba ataków zmniejszyła się średnio do 0,5 (95% CI: 0–1,0), przy znacznym zmniejszeniu wszystkich rodzajów napadów – brzusznych (p < 0,0001), gardłowych (p < 0,005) i krtaniowych (p < 0,05). Wykorzystanie leków na żądanie zmniejszyło się ze średnio 23,5 (95% CI: 16,7–30,3) do 0,5 standardowej dawki terapeutycznej (95% CI: 0–1,1). Wnioski: Wyniki badania wskazują na istotny potencjał terapeutyczny lanadelumabu w leczeniu HAE. Stosowanie tego leku u większości chorych doprowadziło do całkowitego ustąpienia ciężkich napadów HAE, z jednoczesną redukcją dawek przyjmowanych leków ratunkowych. Nasze wyniki potwierdzają konieczność zmiany paradygmatu leczenia HAE.
